اسأل الخبير: الاختراقات والتجارب السريرية للتليف النقوي
إنه وقت نشط للغاية لأبحاث التليف النقوي (تليف نخاع العظم). قبل بضع سنوات ، أبلغت تجارب JAKARTA و JAKARTA2 عن انكماش الطحال وتحسن الأعراض باستخدام مثبط JAK2 فيدراتينيب الانتقائي.
في الآونة الأخيرة ، أثبتت تجربة PERSIST فعالية مثبط multikinase pacritinib. تجند تجربة المرحلة الثالثة لهذا العقار المثير بنشاط. أظهرت تجربة SIMPLIFY نتائج مشجعة لمثبط JAK1 / JAK2 موميلوتينيب.
تبحث العشرات من التجارب السريرية المستمرة في عقاقير جديدة مستهدفة ، إما بمفردها أو بالاشتراك مع الأدوية المعتمدة بالفعل للتليف النقوي (تليف نخاع العظم). نأمل أن يكون لدينا المزيد من الأدوات في صندوق الأدوات الخاص بنا لعلاج هذا المرض مع اكتمال البحث المستمر.
هل كانت هناك أي اختراقات بحثية حديثة لإدارة أو علاج التليف النقوي (تليف نخاع العظم)؟
قطعا. لقد عرف الأطباء أهمية تثبيط JAK2 لعلاج التليف النقوي منذ الموافقة على جاكافي (ruxolitinib) لعلاج التليف النقوي (تليف نخاع العظم) في عام 2011.
تمت الموافقة على مثبط JAK2 Inrebic (فيدراتينيب) في العام الماضي للتليف النقوي المتوسط 2 أو عالي الخطورة. يمكننا الآن استخدامه إما مقدمًا أو بعد التقدم على جاكافي.
الباكريتينيب هو دواء آخر مثير للغاية. نظرًا لأنه لا يثبط نخاع العظام ، يمكننا استخدامه في المرضى الذين يعانون من انخفاض شديد في عدد الصفائح الدموية. يُعد هذا اكتشافًا شائعًا في مرضى التليف النقوي (تليف نخاع العظم) ويمكن أن يحد من خيارات العلاج.
أين وكيف يمكن لشخص أن يجد التجارب السريرية للتليف النقوي ليشارك فيها؟
الطريقة الأسهل والأفضل للمشاركة في التجربة هي أن تسأل طبيبك. يمكنهم فحص عشرات التجارب لمعرفة الأنسب لنوع ومرحلة مرضك. إذا لم تكن التجربة متاحة في مكتب طبيبك ، فيمكنه تنسيق الإحالة إلى مركز يقدم التجربة.
Clinicaltrials.gov هي قاعدة بيانات تحتفظ بها المعاهد الوطنية للصحة تسرد جميع التجارب السريرية المتاحة. إنه مفتوح للجميع للمراجعة ويمكن البحث فيه بسهولة. ومع ذلك ، يمكن أن يكون محيرًا للأشخاص الذين ليس لديهم خلفية طبية.
مجموعات الدفاع عن المرضى هي أيضًا موارد ممتازة لعدد من الموضوعات بما في ذلك التجارب السريرية. تحقق من MPN Education Foundation أو MPN Advocacy & Education International.
ما مدى نجاح العلاجات الحالية في علاج التليف النقوي (تليف نخاع العظم)؟
لقد قطعت إدارة التليف النقوي (تليف نخاع العظم) شوطًا طويلاً في السنوات العشر الماضية. ساعدت التحليلات الجينومية في ضبط نظام تصنيف المخاطر لدينا. يساعد الأطباء في تحديد من سيستفيد أكثر من زراعة نخاع العظم.
قائمة الأدوية الفعالة للتليف النقوي (تليف نخاع العظم) آخذة في الازدياد. تساعد هذه الأدوية المرضى على العيش لفترة أطول مع أعراض أقل ونوعية حياة أفضل.
ما زال لدينا طريق طويل لنذهب. نأمل أن تجلب لنا الأبحاث الحالية والمستقبلية المزيد من العلاجات المعتمدة وتشكيلات علاجية أفضل لزيادة تحسين النتائج للأشخاص المصابين بالتليف النقوي (تليف نخاع العظم).
هل هناك أي مخاطر للتسجيل في تجربة سريرية؟
كل علاج طبي له مخاطره وفوائده. التجارب السريرية ليست استثناء.
التجارب السريرية مهمة جدا. إنها الطريقة الوحيدة التي يمكن للأطباء من خلالها اكتشاف علاجات جديدة ومحسنة للسرطان. يتلقى المرضى في التجارب أفضل إدارة رعاية.
تختلف المخاطر لكل دراسة فردية. يمكن أن تشمل الآثار الجانبية المحددة للعقار الذي تم فحصه ، وعدم الاستفادة من العلاج ، وتخصيص الدواء الوهمي.
يجب عليك التوقيع على موافقة مستنيرة للتسجيل في تجربة سريرية. هذه عملية طويلة مع فريق البحث. سيقوم فريق الرعاية الصحية الخاص بك بمراجعة وشرح شامل لجميع المخاطر والفوائد لك.
ما هي أفضل الطرق لمنع تطور التليف النقوي (تليف نخاع العظم)؟
لا يزال من غير الواضح كيف يمكننا حقًا التأثير على تطور المرض. تشير المتابعة طويلة المدى للبيانات المجمعة من تجارب COMFORT إلى أن العلاج باستخدام Jakafi قد يضاعف البقاء على قيد الحياة بشكل عام مقارنة بأفضل علاج متاح في ذلك الوقت.
هذه النتيجة مثيرة للجدل إلى حد ما. ليس من الواضح ما إذا كانت فائدة البقاء على قيد الحياة ناتجة عن تأخر التقدم أو فوائد أخرى ، مثل تحسين التغذية بعد انكماش الطحال.
هل يوجد علاج للتليف النقوي (تليف نخاع العظم)؟
أفضل فرصة للسيطرة على المرض على المدى الطويل هي زرع نخاع العظم ، المعروف أيضًا باسم زرع الخلايا الجذعية. يبدو أنه يعالج بعض المرضى. من الصعب التنبؤ على وجه اليقين.
الزرع هو خيار عالي الخطورة وعالي المكاسب. إنه مناسب فقط لبعض المرضى الذين يمكنهم تحمل قسوة العملية. يمكن لطبيبك أن ينصحك إذا كانت زراعة نخاع العظم خيارًا مناسبًا لك وينسق الإحالة إلى فريق زراعة ذي خبرة من أجل الاستشارة.
Ivy Altomare ، MD ، هو أستاذ مساعد في الطب بجامعة Duke ومساعد المدير الطبي لشبكة Duke Cancer Network. وهي معلمة حائزة على جوائز مع تركيز إكلينيكي على زيادة الوعي والوصول إلى التجارب السريرية لعلم الأورام وأمراض الدم في المجتمعات الريفية.